Primer paciente tratado En la fase 2 de prueba de ACE-083

CAMBRIDGE, Mass .– ( BUSINESS WIRE ) – Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN), una compañía biofarmacéutica etapa clínica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias innovadoras para el tratamiento de enfermedades graves y raros, ha anunciado que la primera El paciente ha sido tratado en un ensayo clínico de fase 2 de ACE-083, el agente muscular local de acción de la compañía, para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD).

“ACE-083 ha generado un fuerte conjunto de datos tanto en los ensayos clínicos y preclínicos hasta la fecha. Nuestra comprensión de su nuevo mecanismo de acción sugiere que ACE-083 puede convertirse en un nuevo tratamiento importante para FSHD pacientes con debilidad muscular que afecta negativamente a su fuerza y ​​capacidades funcionales “.

“Estamos muy contentos de comenzar nuestro primer ensayo de Fase 2 para ACE-083”, dijo Matthew Sherman, MD, Director Médico de Acceleron. “ACE-083 ha generado un fuerte conjunto de datos tanto en los ensayos clínicos y preclínicos hasta la fecha. Nuestra comprensión de su nuevo mecanismo de acción sugiere que ACE-083 puede convertirse en un nuevo tratamiento importante para FSHD pacientes con debilidad muscular que afecta negativamente a su fuerza y ​​capacidades funcionales “.

El ensayo clínico de Fase 2 en dos partes está diseñado para evaluar ACE-083 en pacientes con FSHD con debilidad muscular en el tibial anterior, un músculo en la parte inferior de la pierna involucrada en la flexión del pie o en el bíceps. La Parte 1 es un estudio abierto de dosis-escalada de ACE-083 administrado por inyección intramuscular una vez cada tres semanas en hasta 36 pacientes para evaluar la seguridad y el aumento del volumen muscular durante un período de tratamiento de tres meses. La Parte 2 es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que utiliza el nivel óptimo de dosis seleccionado en la Parte 1. Hasta 40 pacientes serán asignados al azar para recibir placebo o ACE-083 administrados por inyección intramuscular una vez cada tres semanas y evaluados para Aumentos en el volumen muscular, la fuerza, la función y la seguridad durante un período de tratamiento de tres meses.

Para obtener información adicional sobre este ensayo clínico, por favor visite clinicaltrials.gov , identificador NCT02927080.

Acerca de ACE-083

ACE-083 es ​​un candidato terapéutico que actúa como una trampa de ligando para los miembros de la superfamilia del factor de crecimiento transformante-beta (TGF-ß) implicados en la regulación de la masa muscular y la fuerza. ACE-083 ha sido diseñado para aumentar la masa muscular y la fuerza de forma selectiva en los músculos en los que se administra el fármaco. Acceleron está desarrollando ACE-083 para enfermedades como la distrofia muscular facioscapulohumeral en la que la fuerza muscular mejorada en un conjunto específico de músculos puede proporcionar un beneficio clínico.

Acerca de la distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD)

FSHD es una miopatía genética rara que afecta a aproximadamente 19,000 personas en los Estados Unidos para las cuales no hay tratamientos aprobados. El fenotipo clínico primario de FSHD es el debilitamiento del deterioro y la debilidad del músculo esquelético. Los síntomas de FSHD se desarrollan en un patrón descendente que comienza con la cara y la parte superior del cuerpo a la parte inferior del cuerpo y progresa en una forma “músculo por músculo”. La enfermedad se diagnostica típicamente por la presencia de un patrón característico de debilidad muscular y otros síntomas clínicos, así como mediante pruebas genéticas.

Acerca de Acceleron

Acceleron es una compañía biofarmacéutica de estadio clínico enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias innovadoras para el tratamiento de enfermedades graves y raras. Su plataforma de investigación pionera aprovecha la poderosa biología detrás de la capacidad del cuerpo para reconstruir y reparar sus propias células y tejidos. Este enfoque para el descubrimiento de fármacos ha generado cuatro candidatos terapéuticos que están actualmente en ensayos clínicos. El candidato terapéutico principal de la compañía, luspatercept, está siendo evaluado en estudios de Fase 3 para el tratamiento de las enfermedades hematológicas, síndromes mielodisplásicos (MDS) y beta-talasemia en una asociación global con Celgene Corp. Acceleron también está avanzando programas clínicos en los campos de Oncología y enfermedades neuromusculares y cuenta con un amplio esfuerzo de investigación preclínica dirigido a enfermedades fibróticas y otras enfermedades graves.

Para obtener más información, visite www.acceleronpharma.com

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