Investigadores destacan la ‘apabetalona’ como tratamiento potencial para FSHD

Investigadores de la Universidad de Saint Louis, Missouri, EE.UU., han identificado un nuevo fármaco que tiene el potencial para tratar la distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD).

El fármaco llamado apabetalona es capaz de apagar el gen DUX4. Este gen se conecta inapropiadamente en personas con FSHD y produce DUX4 proteína en sus músculos. DUX4 proteína es perjudicial para los músculos y se cree que causa inflamación y pérdida de músculo en personas con FSHD.

Desconectar el gen DUX4 con un fármaco como el apabetalone detiene la producción de la proteína DUX4 y, por lo tanto, podría ser un tratamiento potencial para FSHD.

Aunque las pruebas de apabetalone se encuentran en etapas relativamente tempranas, nos pondremos en contacto con el fabricante de Apabetalone, Resverlogix, para obtener más información sobre sus planes.

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