ACE-083 Comienza la Fase 2

Acceleron Pharma  dijo que el primer paciente se ha dosificado en un ensayo clínico de fase 2 de ACE-083 , su propietaria ACE-083 fármaco candidato líder para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) – una enfermedad genética que afecta a 19.000 estadounidenses para las que todavía no existe una terapia aprobada .

“ACE-083 ha generado un fuerte conjunto de datos en ambos preclínicos yensayos clínicos hasta la fecha,” Matthew Sherman, director médico de Acceleron, dijo en un comunicado de prensa . “Nuestra comprensión de su novedoso mecanismo de acción sugiere que ACE-083 puede convertirse en un nuevo tratamiento importante para los pacientes FSHD con debilidad muscular que afecta negativamente a su fuerza y habilidades funcionales.”

El nuevo fármaco se une e inhibe la actividad de proteínas, tales como activinas y miostatina, que son conocidos para regular negativamente el crecimiento muscular. Debido a este mecanismo de acción, ACE-083 se cree que aumenta la masa muscular y la fuerza muscular en los sitios donde se da. Sin embargo, otros órganos o músculos no tratados no se ven afectados, lo que lleva a una mayor seguridad y menor toxicidad.

Los resultados de un estudio de fase 1 ( NCT02257489 ) en voluntarios sanosmostraron que ACE-083 es dependiente de la dosis y aumenta el volumen muscular en un 14,5 por ciento – el mejor resultado reportado hasta el momento.

Por esta razón, ha iniciado un Acceleron controlado con placebo de fase 2 del ensayo de dos partes ( NCT02927080 ) en pacientes FSHD con debilidad muscular en el músculo tibial anterior o bíceps. El estudio determinará ACE-083 de seguridad y tolerabilidad de, así como la mejor dosis para uso terapéutico.Acceleron exportaciones tengan resultados de la primera parte de este ensayo listo a finales de 2017.

A finales de este año, Acceleron iniciará una segunda fase 2 de ensayos clínicos ( NCT03124459 ) con ACE-083, pero esta vez para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Este tratamiento puede beneficiar a los pacientes que sufren de caída del pie y reducir la movilidad debido a la debilidad muscular.

“En el primer trimestre, hemos hecho un progreso significativo en toda nuestra línea de” Acceleron Presidente y CEO Habib Dable dijo en un comunicado de prensa , añadiendo que la compañía con sede en Cambridge, Massachusetts, reportó $ 25.4 millones de dólares en pérdidas netas para el primer trimestre al 31 de marzo , 2017.

 

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