Actualización ‘ Apabetalone’

Apabetalone (RVX-208) puede llegar a ser una terapia prometedora para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), según los resultados anunciados por la compañía farmacéutica Resverlogix .

Los investigadores encontraron esta droga actúa desconectando la DUX4 gen, que es anormalmente activas en los músculos de pacientes FSHD, causando inflamación y atrofia muscular.

Apabetalone pertenece a un grupo de compuestos llamados BET bromodomain inhibidores que se unen a una región específica de las proteínas BET, la inhibición de su actividad. Se inhibe específicamente la proteína BRD4, la activación de una cascada de eventos que regulan genes causantes de la enfermedad y potencialmente beneficiar a pacientes con varias enfermedades, incluyendo la diabetes mellitus, enfermedad renal crónica y la enfermedad de Alzheimer.

Apabetalone es el único inhibidor BET bromodomain selectiva bajo investigación en ensayos clínicos , es decir, en un estudio de fase 3 ( NCT02586155 ) con los pacientes con alto riesgo de enfermedad cardiovascular con diabetes Tipo 2 y lipoproteína de alta densidad baja (HDL).

Estudios anteriores han demostrado que los inhibidores de BET suprimen la expresión de la DUX4 gen, la reducción de la gravedad de los síntomas FSHD.Ahora, los investigadores encontraron que apabetalone también se apaga DUX4expresión sin afectar a la expresión de otros genes importantes para la maduración de las células musculares, como el MYH2 gen.

Estos hallazgos sugieren que el tratamiento de la FSHD con apabetalone puede convertirse en una estrategia terapéutica prometedora para mejorar los síntomas en pacientes FSHD.

“Debido al espectacular crecimiento de BET bromodomain publicaciones en la última década, no es de extrañar que nuestro compuesto fase avanzada 3, apabetalone, está llamando la atención ampliado de la comunidad académica global”, Donald McCaffrey, presidente y consejero delegado de Resverlogix, dijo en una comunicado de prensa . “Durante la última década BET publicaciones bromodomain han crecido más de 2,700 por ciento. Resverlogix publicaciones han aumentado aún más dramáticamente durante este mismo período de tiempo “.

FSHD es una enfermedad genética que causa debilidad muscular progresiva y atrofia. Esta enfermedad lleva el nombre de los músculos que afectan a la mayoría de los músculos – en la cara (facio-), alrededor de los omóplatos (scapulo-) y los brazos (húmero). Estos músculos se ven afectados en las fases tempranas de la enfermedad, pero con el tiempo se extiende a las piernas y cualquier músculo del cuerpo esquelético. Los síntomas suelen aparecer durante la adolescencia, pero los casos más leves pueden ser diagnosticados más tarde en la vida.