Facio-Therapies amplía la cartera de candidatos para el desarrollo de fármacos

Leiden, Países Bajos – 30 de agosto de 2018

Facio Therapies anunció hoy que ha seleccionado una segunda serie de candidatos potenciales para el desarrollo de fármacos FSHD. Esta serie abarca una familia de compuestos novedosos de moléculas pequeñas que reprimen a DUX4 mediante la participación de un objetivo molecular que difiere del objetivo de la primera serie de posibles candidatos para el desarrollo de fármacos de Facio.

El evento clave en FSHD es la producción indebida de la proteína DUX4 en el músculo esquelético. DUX4 pone en movimiento una cascada de eventos bioquímicos que finalmente resultan en los efectos devastadores de la FSHD. En las personas sin FSHD, la producción de DUX4 en el músculo esquelético es reprimida por mecanismos reguladores. El único objetivo de Facio es desarrollar terapias que restablezcan esta represión tanto como sea posible.

En enero de 2018, Facio anunció la selección de una primera serie de posibles candidatos para el desarrollo de fármacos FSHD. Facio persigue series adicionales porque la severidad y el curso de FSHD son altamente variables. Esto hace que sea probable que se necesite más de un medicamento terapéutico para tratar a todas las personas con FSHD. Para enfrentar este problema de frente, Facio está construyendo un portafolio de productos candidatos. Como una ventaja adicional, el enfoque de la cartera ayuda a mejorar las posibilidades generales de éxito de Facio (o, como dice el refrán, proporciona “múltiples disparos al objetivo”).

David Dasberg, Director Gerente de Facio, señaló que los compuestos de las series primera y segunda de Facio reprimen la expresión de DUX4 de una manera farmacológica dependiente de la concentración sin afectar el mecanismo que subyace a la reparación y regeneración muscular en la FSHD. “Es importante”, agregó, “los compuestos en nuestra segunda serie lo hacen al comprometerse con un objetivo diferente. Esto demuestra el poder de nuestra estrategia para aplicar una plataforma exclusiva de detección de fármacos para identificar compuestos que reprimen a DUX4, en lugar de compuestos que pueden o no reprimir DUX4 ajustando una de las muchas hipótesis posibles sobre cómo se regula la expresión de DUX4 “.

Mirando hacia el futuro, David dijo: “Planeamos desentrañar el modo de acción de nuestra segunda serie compuesta en los próximos meses. Mientras tanto, anticipamos anunciar el progreso de nuestra primera serie compuesta en el futuro cercano “.

Acerca de Facio Therapies BV

Facio Therapies, establecida en 2014, es una empresa con sede en los Países Bajos con un enfoque único: superar la FSHD mediante el desarrollo de una terapia causal que restablece la represión natural de la toxina muscular tóxica DUX4. Facio trabaja con líderes en el campo para desarrollar una terapia FSHD asequible de la manera más rápida posible. Arraigado y dedicado a trabajar para la comunidad FSHD, el enfoque comercial de Facio es tener un impacto positivo en la vida en lugar de maximizar los beneficios financieros. Desde su inicio, Facio ha recaudado más de 8 millones de euros en fondos de capital de familias afectadas por FSHD, sus amigos, fundaciones de FSHD y el socio de descubrimiento de fármacos de Facio, Evotec. La Junta de Facio está integrada por líderes empresariales de la comunidad FSHD: Kees van der Graaf (Países Bajos), Neil Camarta (Canadá), Dave Mackay (EE. UU.), Bill Moss (Australia) y Chip Wilson (Canadá) – y CSO de Evotec, Cord Dohrmann .
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