Nuevo laboratorio investigará la FSHD

Un nuevo labotatorio de biotecnológia, Dyne Therapeutics se suma a la investigación de la FSHD centrándose en la base genética de la enfermedad, DUX4. 
 
Dyne Therapeutics , una compañía de biotecnología pionera en terapias transformadoras de la vida para pacientes con enfermedades musculares graves, anunció hoy la aceleración de sus programas en distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) a través de la licencia exclusiva de tecnologías para atacar la enfermedad, también como el nombramiento del investigador líder Jeffrey Statland, MD, para su Junta Científica Asesora. El Dr. Statland es profesor asociado de neurología en el Departamento de Neurología del Centro Médico de la Universidad de Kansas. Él es también el co-investigador principal para la resolución (Clinical Trial Re adiness a resolver Barreras para el desarrollo de fármacos en la FSHD), un estudio de observación en curso dirigido por la Red de investigación de ensayos clínicos de la FSHD (CTRN) y respaldado por Dyne Therapeutics.
 
La propiedad intelectual con licencia exclusiva de Dyne se dirige al gen DUX4, que es la base genética de FSHD, y fue desarrollada por la profesora Alexandra Belayew y el Dr. Frédérique Coppée en el Laboratorio de Biología Molecular de la Universidad de Mons (UMONS) en Bélgica. Dyne está avanzando un programa FSHD utilizando este conjunto de tecnología de orientación DUX4 en combinación con su plataforma patentada FORCE TM .
 
La FSHD es una enfermedad muscular rara y debilitante para la que no existen tratamientos aprobados. La plataforma FORCE patentada de Dyne permite la administración dirigida de un agente terapéutico dentro de las células musculares de los pacientes con FSHD, donde se espera que reduzca la expresión aberrante de la proteína DUX4 y detenga la pérdida de la función muscular que caracteriza a la FSHD. Las personas afectadas por FSHD experimentan dolor muscular y pérdida progresiva del músculo esquelético en todo el cuerpo que afecta significativamente su fuerza, movilidad y calidad de vida. La debilidad muscular a menudo comienza en la cara, lo que dificulta la sonrisa y puede progresar hasta el punto en que las personas afectadas se vuelven dependientes del uso de una silla de ruedas para la movilidad.
 
“Dyne se ha comprometido a aliviar la carga de FSHD para las personas y familias afectadas. Los anuncios de hoy representan un importante paso adelante para Dyne a medida que perseguimos nuestra misión de ofrecer terapias transformadoras de la vida para enfermedades musculares graves “, dijo Joshua Brumm, presidente y director ejecutivo de Dyne. “Jeff aporta información integral sobre la FSHD, incluida la investigación de vanguardia sobre biomarcadores moleculares y de neuroimagen que pueden ser útiles para evaluar la progresión de la enfermedad en futuros ensayos clínicos. El acuerdo con UMONS nos da acceso exclusivo a la propiedad intelectual para atacar la causa genética de la FSHD y complementa nuestra propia plataforma patentada para la entrega de precisión en las células musculares “.
 
“Existe una necesidad crítica de terapias para tratar la FSHD, lo que tiene un costo físico y emocional debilitante para las personas y familias afectadas”, dijo el Dr. Statland. “El equipo de Dyne está avanzando en la investigación de FSHD con su apoyo al estudio ReSolve y creo que su plataforma FORCE tiene un gran potencial. Estoy encantado de unirme al Consejo Asesor Científico de Dyne ”.
 
El Dr. Statland es profesor asociado de neurología en el Centro Médico de la Universidad de Kansas, con capacitación tanto clínica como de investigación en enfermedades neuromusculares. Su principal interés de investigación está en FSHD. Además de co-liderar el Estudio de Historia Natural de ReSolve, el Dr. Statland, con sus colaboradores en el Centro Médico de la Universidad de Rochester, está desarrollando un inventario de salud específico de la enfermedad, reportado por el paciente y biomarcadores moleculares y de neuroimagen de la actividad de la enfermedad para futuras clínicas de FSHD. juicios. El Dr. Statland tiene una licenciatura de Sarah Lawrence College, una maestría de Emerson College y un doctorado de la Facultad de Medicina de la Universidad de Kansas. Completó el entrenamiento de residencia en el Departamento de Neurología en el Centro Médico de la Universidad de Kansas y también realizó una beca en terapéutica experimental de trastornos neurológicos en el Departamento de Neurología en el Centro Médico de la Universidad de Rochester. Está certificado por la Junta Americana de Psiquiatría y Neurología.
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