Fármaco para FSHD con nueva biotecnología

Myocea, es una nueva empresa de biotecnología (biotechnology startup) centrada en los trastornos neuromusculares. Nuestra cartera de productos está respaldada por la molécula pequeña GBC0905 (Rebastinib) destinada al tratamiento de FSHD Tipo 1 y Tipo 2. Myocea se separó de Genea Biocells, con sede en San Diego, en 2019 después de que su empresa matriz Genea Biocells decidiera centrar su negocio principal en la fertilización in vitro. Después de una inversión inicial de capital, heredamos de Genea Biocells una tecnología robusta y muy desarrollada para modelar diversas distrofias musculares a nivel celular, así como la cartera de terapias candidatas a futuros tratamientos.

Mis colegas en este campo y yo celebramos mucho el renacimiento de nuestros sofisticados programas con el nuevo nombre de Myocea.

Nuestra molécula GBC0905, candidato clínico, es un fármaco reutilizado que ha sido estudiado en múltiples estudios clínicos de fase 2 por otra empresa, que originalmente lo desarrolló para el tratamiento de tumores sólidos. Curiosamente, en nuestros primeros esfuerzos de detección utilizando varias líneas celulares FSHD, la molécula mostró una sólida actividad anti- DUX4 al modular tanto la activación de genes tóxicos como la producción de proteínas tóxicas.

Estos datos alentadores fueron recapitulados por nuestro colaborador de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, Charles Emerson, PhD, en un modelo de ratón de FSHD con células trasplantadas de pacientes.

En una serie de estudios posteriores, establecimos varios mecanismos probables de reducción de DUX4 mediados por GBC0905. Estos incluyen tanto la estabilización de la estructura celular y el bloqueo del daño en las células del músculo esquelético inducido por DUX4 y sus productos. Quiero enfatizar que GBC0905 parece silenciar múltiples objetivos tóxicos desencadenados por la activación de DUX4. Este mecanismo de acción es distinto del Losmapimod ™, otro candidato clínico de molécula pequeña para FSHD que se está evaluando en la Fase 2 .

Esta primera evidencia otorgó a nuestro equipo la designación de medicamento huérfano para el agente en mayo de 2018.

Alentados por estos datos, hemos continuado con nuestra evaluación preclínica de la molécula en etapa tardía. Hasta la fecha, hemos completado con éxito estudios de búsqueda del rango de dosis y toxicidad potencial de GBC0905 en roedores, estudios requeridos por la FDA para iniciar los ensayos clínicos. Se espera que algunos estudios adicionales que estamos realizando en 2021 encuentren regímenes de dosificación y tratamiento específicos en humanos, y efectos a largo plazo de la molécula en DUX4 y sus productos.

Nuestra evaluación sugiere que GBC0905 tiene el potencial de convertirse en una molécula adicional a la lista muy necesaria de tratamientos para la
FSHD. Específicamente, creemos que GBC0905 tiene el potencial de ser un tratamiento oral con una sola toma al día con una dosis de menos de 50 mg / día que se dirige a la enfermedad a través de múltiples mecanismos complementarios y muestra un efecto modulador muy sólido a largo plazo en los pacientes de FSHD.

Quiero agregar que Myocea está desarrollando células madre musculares, también llamadas células satélite, como una posible modalidad terapéutica para tratar músculos específicos afectados por la enfermedad. Estos estudios se encuentran en la etapa inicial de prueba de concepto; sin embargo, vemos un gran potencial en la capacidad de estos progenitores únicos para regenerar la función muscular.

Myocea planea presentar la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para GBC0905 ante la FDA en el tercer trimestre de 2021 para iniciar los ensayos clínicos a principios de 2022.

Fuente original: https://www.fshdsociety.org/2021/02/15/new-biotech-is-developing-genea-biocells-fshd-drug/

Para obtener más información, visite myocea.com/index .
NB: Traducción Antonio Vaquero MD PhD (miembro Grupo Sanitario FSHD-SPAIN)