FSHD Spain

Apabetalone (RVX-208) puede llegar a ser una terapia prometedora para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), según los resultados anunciados por la compañía farmacéutica Resverlogix . Los investigadores encontraron esta droga actúa desconectando la DUX4 gen, que es anormalmente activas en los músculos de pacientes FSHD, causando inflamación y atrofia muscular. Apabetalone pertenece a un grupo de compuestos […]

Acceleron Pharma  dijo que el primer paciente se ha dosificado en un ensayo clínico de fase 2 de ACE-083 , su propietaria ACE-083 fármaco candidato líder para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) – una enfermedad genética que afecta a 19.000 estadounidenses para las que todavía no existe una terapia aprobada . “ACE-083 ha generado un fuerte conjunto […]

Investigadores de la Universidad de Saint Louis, Missouri, EE.UU., han identificado un nuevo fármaco que tiene el potencial para tratar la distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD). El fármaco llamado apabetalona es capaz de apagar el gen DUX4. Este gen se conecta inapropiadamente en personas con FSHD y produce DUX4 proteína en sus músculos. DUX4 proteína es perjudicial para los músculos y […]