Entrevistas Investigadores FSHD

Cinco preguntas con el Investigador FSHD Scott Harper Scott Harper, profesor asociado de pediatría en la Universidad de Ohio State University of Medicine de Columbus, fue galardonado con una beca de investigación de la MDA por un total de $ 300,000 para tres años para probar una terapia génica para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) . Por favor describa su […]

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Actualización ‘ Apabetalone’

Apabetalone (RVX-208) puede llegar a ser una terapia prometedora para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), según los resultados anunciados por la compañía farmacéutica Resverlogix . Los investigadores encontraron esta droga actúa desconectando la DUX4 gen, que es anormalmente activas en los músculos de pacientes FSHD, causando inflamación y atrofia muscular. Apabetalone pertenece a un grupo de compuestos […]

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ACE-083 Comienza la Fase 2

Acceleron Pharma  dijo que el primer paciente se ha dosificado en un ensayo clínico de fase 2 de ACE-083 , su propietaria ACE-083 fármaco candidato líder para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) – una enfermedad genética que afecta a 19.000 estadounidenses para las que todavía no existe una terapia aprobada . “ACE-083 ha generado un fuerte conjunto […]

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Investigadores destacan la ‘apabetalona’ como tratamiento potencial para FSHD

Investigadores de la Universidad de Saint Louis, Missouri, EE.UU., han identificado un nuevo fármaco que tiene el potencial para tratar la distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD). El fármaco llamado apabetalona es capaz de apagar el gen DUX4. Este gen se conecta inapropiadamente en personas con FSHD y produce DUX4 proteína en sus músculos. DUX4 proteína es perjudicial para los músculos y […]

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