Avidity recibe autorización para tratamiento de FSHD

AOC1020 será la primera terapia de ARN que se probará en FSHD

Avidity Biosciences anunció hoy que había recibido la autorización de nuevo fármaco en investigación (IND) de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para AOC 1020, su terapia experimental para la distrofia muscular facioescapulohumeral. Esto significa que la compañía biofarmacéutica con sede en San Diego puede comenzar a probar AOC 1020 en ensayos clínicos en humanos. Avidity dijo que también recibió autorización de IND para otro programa, AOC 1044, para mutaciones de distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omitir el exón 44.

Esta buena noticia se incluyó en un comunicado de prensa que también anunció que la FDA ha colocado una “suspensión clínica parcial” en la inscripción de nuevos participantes en el ensayo clínico Fase 1/2 MARINA™ de Avidity de AOC 1001 en adultos con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) . Cerca de 40 participantes están actualmente inscritos en los ensayos MARINA y MARINA open label extension (MARINA-OLE™). Todos los participantes, ya sea que reciban AOC 1001 o placebo, pueden continuar en su cohorte de dosificación actual, aunque no se pueden inscribir participantes adicionales hasta que se resuelva la suspensión clínica parcial.

“La suspensión clínica parcial es en respuesta a un evento adverso grave informado en un solo participante en la cohorte de 4 mg/kg del estudio MARINA”, explicó el comunicado de prensa de la compañía. “La seguridad de los participantes inscritos en estudios clínicos es la primera prioridad de Avidity. Avidity está trabajando en estrecha colaboración con la FDA y el investigador del ensayo para evaluar la causa de este evento. La compañía está tomando todas las medidas necesarias para resolver la suspensión clínica parcial de la inscripción de nuevos participantes lo más rápido posible”.

Según la FDA, un “evento adverso grave” es cualquier “experiencia indeseable asociada con el uso de un producto médico en un paciente”, que puede incluir la muerte, complicaciones potencialmente mortales, hospitalización, discapacidad o daño permanente. El evento adverso puede deberse o no al fármaco experimental, y cuando ocurre tal evento, el desarrollador del fármaco debe pausar el ensayo hasta que pueda determinar la causa. Si se demuestra que el evento adverso no representa un riesgo para otros pacientes, se puede permitir que continúe el ensayo.

Los tratamientos experimentales de Avidity son un nuevo tipo de terapia de ARN basada en conjugados de oligonucleótidos de anticuerpos (AOCs™). Su enfoque utiliza anticuerpos que reconocen y se unen a proteínas en la superficie de los músculos para administrar moléculas de ARN terapéuticas en el músculo. Para su terapia FSHD, AOC 1020 de Avidity proporciona una molécula que evita que el gen DUX4 produzca la proteína DUX4 tóxica. (Consulte la charla del Dr. Jeff Statland sobre las terapias de FSHD basadas en AOC ).

La compañía ha probado sus medicamentos extensamente en animales para minimizar los riesgos de seguridad, pero cualquier medicamento, especialmente uno que nunca antes se haya probado en humanos, puede causar efectos secundarios. Esta es la razón por la cual los ensayos clínicos en humanos a menudo comienzan con grupos pequeños y homogéneos de participantes antes de continuar con grupos más grandes de pacientes para priorizar la seguridad de los participantes.