El primer estudio de edición epigenética en humanos para la FSHD revela datos favorables

Comunicado de prensa publicado originalmente en Business Wire el jueves 8 de enero de 2026 a las 8:00am

Epicrispr, una compañía pionera en terapias de modulación de genes en etapa clínica, informó hoy datos clínicos tempranos de su primer estudio abierto en curso que evalúa EPI-321, una terapia epigenética en investigación para la distrofia muscular facioscapulohumérica (FSHD).

Epicrispr tiene la primera y única autorización de edición epigenética abierta de Investigación New Drug (IND) en los Estados Unidos, con autorizaciones adicionales de la Aplicación de Ensayos Clínicos (CTA) en Nueva Zelanda y Australia. El estudio abierto en curso está diseñado principalmente para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, con múltiples criterios de valoración de eficacia exploratoria. Estados Unidos La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha otorgado la Designación de Vía Rápida a EPI-321 para el tratamiento de la FSHD.

Hasta la fecha, tres participantes han completado sus visitas de seguimiento de tres meses. En todos estos participantes, Epicrispr ha observado un rendimiento favorable, incluyendo mejoras en una amplia gama de medidas de fuerza evaluable y funcionales. El rendimiento a través de estas medidas generalmente excedió los resultados observados en una cohorte de comparadores externos, proporcionando evidencia temprana de actividad biológica.

El comparador externo se extrae de ReSolve, un estudio prospectivo, longitudinal y multinacional de historia natural realizado a lo largo de dos años en más de 240 pacientes adultos con FSHD sintomática. De estos, 171 pacientes cumplen con los criterios de inscripción para el primer estudio en humano EPI-321 de Epicrispr, creando un brazo comparador robusto y bien emparejado para contextualizar las observaciones clínicas tempranas.

“La FSHD es una enfermedad progresiva sin opciones de tratamiento actualmente”, dijo Amber Salzman, Ph.D., CEO de Epicrispr. “La consistencia de la mejora que estamos viendo en estos participantes, junto con un perfil de seguridad limpio y una comparación con un conjunto de datos de historia natural de alta calidad, nos da la confianza de que EPI-321 está involucrando la biología relevante de la enfermedad. Si bien estos datos son tempranos, refuerzan la promesa de la edición epigenética como un enfoque terapéutico fundamentalmente nuevo”.

La plataforma de edición epigenética de Epicrispr está diseñada para activar o reprimir objetivos génicos, ya sea transitoria o duraderamente, sin cortar el ADN, ofreciendo el potencial de un perfil diferenciado de seguridad y durabilidad en relación con los enfoques basados en nucleasa. EPI-321 se dirige al impulsor genético subyacente de FSHD al suprimir la actividad genética patógena en su fuente.

El estudio sigue en curso, y Epicrispr planea continuar inscribiendo a los participantes y evaluando los resultados de seguridad y eficacia exploratoria a lo largo del tiempo

Acerca de Epicrispr Biotechnologies

Epicrispr Biotechnologies es una empresa de biotecnología pionera en terapias moduladoras de genes, liderando con tratamientos para enfermedades neuromusculares. El sistema de modulación de expresión génica (GEMS) de la compañía permite un control preciso y duradero de la expresión génica, desbloqueando los tratamientos de primera clase para condiciones previamente intratables. El programa principal de Epicrispr, EPI-321 está en ensayos clínicos para FSHD, y la compañía está avanzando en terapias adicionales de modulación génica. Obtenga más información en www.epicrispr.com o síganos en LinkedIn.

Leer la nota de prensa en inglés publicada aquí: https://www.fshdsociety.org/2026/01/08/epicrispr-reports-early-clinical-activity-and-favorable-safety-profile-in-first-in-human-epigenetic-editing-study-for-fshd/