Scholar Rock sitúa la FSHD entre sus prioridades estratégicas para 2026

La compañía biotecnológica estadounidense Scholar Rock ha presentado sus prioridades estratégicas para 2026 y, dentro de ellas, destaca de forma muy clara la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) como una de sus áreas centrales de desarrollo de nuevos tratamientos.

Apitegromab, un candidato terapéutico relevante para FSHD

Scholar Rock está desarrollando apitegromab, un anticuerpo monoclonal que actúa sobre la vía de la miostatina, una proteína implicada en la regulación negativa de la masa muscular.

Hasta la fecha, tres participantes han completado sus visitas de seguimiento de tres meses. En todos estos participantes, Epicrispr ha observado un rendimiento favorable, incluyendo mejoras en una amplia gama de medidas de fuerza evaluable y funcionales. El rendimiento a través de estas medidas generalmente excedió los resultados observados en una cohorte de comparadores externos, proporcionando evidencia temprana de actividad biológica.

La idea es que, bloqueando de forma selectiva la activación de la miostatina, se pueda mejorar o preservar la fuerza y la función muscular en enfermedades neuromusculares como la FSHD.

Hasta ahora, apitegromab se ha estudiado sobre todo en la atrofia muscular espinal (AME), donde los datos preliminares han sido lo bastante prometedores como para que la empresa extienda su programa a otras enfermedades con debilidad muscular progresiva.

Aprobación de la FDA para iniciar ensayos en FSHD

Un avance importante es que la FDA (Agencia del Medicamento de Estados Unidos) ha concedido la autorización IND (Investigational New Drug) para estudiar apitegromab en FSHD. Esto significa que la compañía puede iniciar ensayos clínicos en personas con FSHD en Estados Unidos, siguiendo un plan regulatorio y de seguridad ya revisado.

Según la información publicada, la compañía prevé:

– Iniciar el reclutamiento de participantes a mediados de 2026.

– Analizar parámetros de fuerza y función muscular mediante escalas clínicas y otras medidas objetivas.

– Evaluar la seguridad, tolerabilidad y primeras señales de eficacia de apitegromab en personas con FSHD.

Que una compañía internacional incluya la FSHD entre sus prioridades estratégicas y destine recursos específicos a un ensayo clínico dedicado es una señal positiva:

– Aumenta la visibilidad de la enfermedad en el ámbito farmacéutico

– Puede atraer más inversión y colaboración científica.

– Abre la puerta a que, si los resultados son buenos, se avance hacia fases posteriores de desarrollo y, a largo plazo, a posibles opciones terapéuticas.

Leer la noticia completa en la fuente original FSH Society https://www.fshdsociety.org/2026/01/13/scholar-rock-highlights-2026-strategic-priorities/