Resultados preliminares de la Parte 1 del ensayo de fase 2 ACE-083

CAMBRIDGE, Mass .– (BUSINESS WIRE) – Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN), una compañía biofarmacéutica líder en el descubrimiento y desarrollo de la terapéutica TGF-beta para tratar enfermedades graves y raras, anunció hoy resultados preliminares positivos para la las dos primeras cohortes en la Parte 1 del ensayo clínico de Fase 2 con ACE-083 en pacientes con distrofia facioescapulohumeral (FSHD), un […]

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Descubierto nuevo gen PAX7 relacionado con FSHD

La represión del gen objetivo PAX7 es un nuevo distintivo de la distrofia muscular facioescapulohumeral, sugiere un estudio Los científicos de King’s College London , Reino Unido, descubrieron que el gen PAX7 y su red de genes reguladores son un nuevo sello distintivo de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Además, PAX7 funciona mejor como un biomarcador para la enfermedad que […]

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Nuevas dianas farmacológicas para la FSH

En un artículo reciente publicado en la revista Skeletal Muscle, un investigador de la Universidad de Saint Louis informa el éxito en la identificación de nuevos objetivos farmacológicos que potencialmente podrían retrasar o detener la progresión de una distrofia muscular de forma, una enfermedad caracterizada por la degeneración muscular progresiva. Francis M. Sverdrup, Ph.D., investigador en el Departamento de Bioquímica […]

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Terapia Antisentido para FSHD

Preguntas y respuestas con el Dr. Yi-Wen Chen por JIM ALBERT, Eldersburg, Maryland La terapia antisentido es una forma de tratamiento para trastornos genéticos. En el pasado año los medicamentos antisentido han sido aprobados por la FDA para el tratamiento de dos tipos de distrofias musculares: algunas formas de distrofia muscular de Duchenne y atrofia muscular espinal. Aunque la terapia […]

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